Browse

You are looking at 1 - 10 of 24 items for :

  • Pediatrics and Juvenile Medicine x
  • Paediatric Haematology and Oncology x
Clear All
Open access

Dorota Link-Lenczowska and Tomasz Sacha

Streszczenie

Ocena ryzyka w przebiegu PMF opiera się o powszechnie uznawane skale prognostyczne. Wskaźniki IPSS oraz DIPSS bazują na parametrach klinicznych pacjenta, natomiast skala MIPSS uwzględnia dodatkowo mutacje somatyczne. Celem niniejszej pracy było dokonanie oceny ryzyka u chorych na PMF z wykorzystaniem skal IPSS, DIPSS i MIPSS oraz porównanie wyników stratyfikacji w oparciu o te wskaźniki. Według IPSS, DIPSS i MIPSS 10% pacjentów zostało zakwalifikowanych do grupy niskiego ryzyka, odpowiednio 40%, 60% i 35% do pośredniego – 1, a 25%, 20% i 55% do pośredniego – 2. Według IPSS i DIPSS 25% i 10% pacjentów zaszeregowano do grupy wysokiego ryzyka, według MIPSS żaden chory nie spełniał kryteriów kwalifikujących do tej grupy. Do wyższej kategorii ryzyka według MIPSS zakwalifikowano odpowiednio 25% oraz 35% pacjentów kwalifikowanych do niższej kategorii przy pomocy wskaźników IPSS oraz DIPSS (odpowiednio 15% i 23% pacjentów zmieniło kategorię ryzyka z pośredniego – 1 według IPSS i DIPSS na ryzyko pośrednie – 2 według MIPSS). Do niższej kategorii ryzyka według MIPSS przydzielono w sumie 45% pacjentów z kategorii większego ryzyka według skali IPSS i 20% według skali DIPSS. Zastosowanie skali prognostycznej MIPSS może zapewnić większą trafność w identyfikacji osób należących do wyższych kategorii ryzyka i doprowadzić do zmiany leczenia obejmującego także procedurę allo-HSCT.

Open access

Agnieszka Szymczyk, Monika Klimek, Monika Podhorecka, Małgorzata Kowal, Waldemar Tomczak, Justyna Kozińska, Dorota Suszek, Maria Majdan and Marek Hus

Streszczenie

Zespół hemofagocytowy (ang. hemophagocytic lymphohistiocytosis – HLH) charakteryzuje się nieprawidłową aktywacją układu immunologicznego, u podłoża której leżą zmiany genetyczne lub nabyte zaburzenia cytotoksyczności limfocytów T i NK. Objawy kliniczne są niespecyficzne i różnorodne, a postawienie rozpoznania, pomimo dostępności badań dodatkowych, jest niezwykle trudne. W artykule zaprezentowano przypadek kliniczny chorej, u której pierwotnie w obrazie klinicznym dominowała nawracająca gorączka oraz zmiany skórne sugerujące rozpoznanie rumienia guzowatego. Pomimo rozpoczęcia steroidoterapii oraz stosowania empirycznej antybiotykoterapii stan pacjentki nie ulegał poprawie. Do objawów klinicznych dołączyły się splenomegalia oraz zaburzenia w badaniach dodatkowych: trójukładowa cytopenia, hiperferrytynemia, hipertriglicerydemia, hipofibrynogenemia. Ponadto w obrazie histopatologicznym szpiku kostnego stwierdzono obecność hemofagocytów. Na podstawie obrazu klinicznego oraz badań dodatkowych postawiono rozpoznanie HLH. W terapii zastosowano chemioterapię zgodnie z protokołem HLH-2004, uzyskując całkowitą remisję.

Open access

Dorota Link-Lenczowska, Łukasz Dryja, Barbara Zapała, Dorota Krochmalczyk and Tomasz Sacha

Streszczenie

Mutacje w eksonie 9 genu CALR oraz w eksonie 13 genu ASXL1 należą do markerów molekularnych o znaczeniu diagnostycznym i rokowniczym u chorych na nadpłytkowość samoistną (essential thrombocythemia – ET) oraz samoistne włóknienie szpiku (myelofibrosis – MF). Celem pracy było opracowanie i wdrożenie metod wykrywania mutacji w obu genach przy użyciu techniki sekwencjonowania Sangera oraz analizy długości fragmentów DNA. Przebadano 20 chorych na ET oraz 20 na MF. Sekwencjonowanie Sangera stosowano w wykrywaniu mutacji w obu genach, a analizę długości fragmentów DNA w wykrywaniu mutacji genu CALR. Typ 1 mutacji w genie CALR wykryto u 67% chorych na ET i u 86% chorych na MF, typ 2 mutacji potwierdzono u 15% ET i MF. Czułość diagnostyczna analizy długości fragmentów DNA wynosiła 3% obciążenia nieprawidłowym allelem, przy dolnej granicy detekcji 7-10% dla sekwencjonowania Sangera. Mutacje eksonu 13 genu ASXL1 wykryto u 25% chorych na MF (czułość 25%). Uzyskane wyniki wskazują na duże zalety praktyczne analizy długości fragmentów DNA jako techniki przesiewowej w diagnostyce ET oraz MF. Jej zastosowanie wraz z konwencjonalnym sekwencjonowaniem pozwala na wiarygodne wykrywanie i identyfikację aberracji genu CALR. Jednoczesna analiza mutacji somatycznych w genach CALR oraz ASXL1 ułatwia diagnostykę różnicową chorych na MPN Ph- i służy stratyfikacji ryzyka w ich przebiegu.

Open access

Iwona Hus, Agnieszka Piekarska, Jacek Roliński, Katarzyna Brzeźniakiewicz-Janus, Krzysztof Giannopoulos, Krzysztof Jamroziak, Beata Piątkowska-Jakubas, Agnieszka Wierzbowska, Jan Maciej Zaucha, Sebastian Giebel, Tadeusz Robak and Lidia Gil

Streszczenie

Zakażenia należą do najczęstszych przyczyn chorobowości i śmiertelności chorych na nowotwory hematologiczne, a stosowanie szczepień ochronnych może w istotnym stopniu wpłynąć na zmniejszenie częstości ich występowania. W pracy przedstawiono przegląd danych dotyczących ryzyka zakażeń oraz skuteczności immunizacji czynnej u chorych na nowotwory hematologiczne i u pacjentów z anatomiczną lub czynnościową asplenią. Ponadto zawarto rekomendacje dla populacji polskich pacjentów opracowane przez Sekcję Zakażeń Polskiej Grupy ds. Leczenia Białaczek u Dorosłych (PALG) oraz Polskie Towarzystwo Hematologów i Transfuzjologów. Uwzględniono zarówno zalecenia ogólne dotyczące chorych na nowotwory, jak i szczegółowe odnoszące się do określonych nowotworów hematologicznych. Przedstawiono również propozycje poprawy organizacji szczepień u chorych na nowotwory hematologiczne w Polsce.

Open access

Iga Andrasiak and Tomasz Wróbel

Streszczenie

Wraz ze stale rosnącą liczbą badań w dziedzinie hematologii, znajomość metod statystycznych wykorzystywanych w analizie i interpretacji wyników stała się niezbędnym narzędziem pracy klinicystów. W artykule omówiono najczęściej stosowane testy statystyczne oraz zdefiniowano punkty końcowe stosowane podczas raportowania rezultatów badań klinicznych. Testy statystyczne funkcjonują na zasadzie testowania hipotez. Odrzucenie lub nieodrzucenie danej hipotezy zależy od wybranego poziomu istotności oraz wyliczonej wartości p. Z kolei otrzymany przedział ufności wskazuje na wielkość efektu i precyzję oszacowania. W hematologii głównie raportowanymi punktami końcowymi są: całkowite przeżycie (ang. overall survival – OS), przeżycie wolne od progresji (ang. progression-free survival – PFS), odpowiedź na leczenie (ang. overall response rate – ORR) oraz coraz częściej spotykana, ocena terapii raportowana przez pacjenta (patient reported outcome – PRO). Biorąc pod uwagę kierunek rozwoju medycyny, znajomość biostatystyki jest niezbędna w podejmowaniu decyzji terapeutycznych, a także ocenianiu, interpretowaniu i raportowaniu wyników przeprowadzonych badań.

Open access

Mateusz Nowicki, Piotr Stelmach and Anna Szmigielska-Kapłon

Abstract

Angiogenesis is the vital, multistage process in which new blood vessels are created by sprouting from pre-existing vessels. It takes part in carcinogenesis and contributes to progression, metastases, and dissemination of neoplastic disease. In the bone marrow, angiogenesis influences the hematopoietic stem cells (HSC) proliferation, differentiation, and maintenance of normal hematopoiesis under both physiological and stress conditions. The bone marrow niche contains different types of cells, including macrophages, osteoblasts, mesenchymal stem cells, endothelial progenitors, and endothelial cells. All of these interact and form a unique microenvironment necessary for the appropriate function, and preservation of HSC in the quiescent state, and take a major part in the process of mobilization to peripheral blood and homing after transplantation. Cytokines active in the hematopoietic niche as well as miRNAs regulating hemato- poiesis, and angiogenesis have a significant influence on processes occurring in the bone marrow. The aim of this review was to present selected proteins, and molecules associated with angiogenesis as well as bone marrow niche processes: VEGF, ANGPT1, ANGPT2, MMP-9, SDF-1, miRNA-15a, miRNA-16, miRNA-126, miRNA-146a, and miRNA-223.

Open access

Maria Cioch

Streszczenie

Pierwotna mielofibroza (primary myelofibrosis – PMF) jest Ph-negatywnym nowotworem mieloproliferacyjnym, charakteryzującym się włóknieniem szpiku, cytopeniami oraz objawami ogólnymi, które w istotny sposób wpływają na jakość i długość życia. Stosowanie ruksolitynibu, inhibitora kinaz JAK1 i JAK2 prowadzi do zmniejszenia wymiarów śledziony, a także nasilenia objawów ogólnych, co poprawia jakość życia. Tego typu terapia rekomendowana jest u chorych z objawową mielofibrozą z grupy ryzyka pośredniego 2 i wysokiego. Opublikowano dotąd niewiele doniesień dotyczących zastosowania ruksolitynibu w zaawansowanych fazach PMF: akceleracji i zaostrzenia blastycznego. Ważnym klinicznie problemem jest także prowadzenie chorych ze współistniejącą małopłytkowością.

W pracy przedstawiono chorą na PMF, u której ruksolitynib z dobrym skutkiem stosowany jest od 4 lat w fazie akceleracji, przy współistniejącej małopłytkowości. Rozpoznanie PMF postawiono w 2008 r. W ciągu piewszych 5 lat w leczeniu stosowano hydroksykarbamid, talidomid, prednizon i radioterapię śledziony. W roku 2013 rozpoznano akcelerację choroby, charakteryzującą się obecnością 10% blastów w szpiku, splenomegalią dużego stopnia, małopłytkowością oraz nasileniem objawów ogólnych. Leczenie ruksolitynibem rozpoczęto w grudniu 2013 r. Dawka leku, zależnie od liczby płytek krwi, wahała sie od 5 mg raz dziennie do 20 mg 2 razy dziennie. Terapia ruksolitynibem jest kontynuowana do dzisiaj, tj. ponad 4 lata. Jej efektem jest redukcja wymiarów śledziony, ustąpienie objawów ogólnych, poprawa jakości życia oraz stabilizacja odsetka komórek blastycznych w szpiku. Prezentowany przypadek jest przykładem na skuteczność ruksolitynibu w fazie zaawansowanej PMF dzięki indywidualizacji dawkowania leku.

Open access

Norbert Grząśko, Krzysztof Jamroziak, Anna Dmoszyńska and Krzysztof Giannopoulos

Streszczenie

Przeżycie pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym (ang. multiple myeloma – MM) poprawiło się znacznie w ostatnich kilkunastu latach dzięki wprowadzeniu do terapii nowych leków, takich jak inhibitory proteasomu czy leki immunomodulujące. Pomimo tego MM pozostaje nieuleczalną chorobą o bardzo heterogennym przebiegu i zróżnicowanym rokowaniu. Istnieje grupa pacjentów, których przeżycie sięga ponad 10 lat, a równocześnie wielu chorych nie osiąga nigdy dobrej odpowiedzi na leczenie i żyje krócej niż 3 lata. Aktualnie stosowana klasyfikacja R-ISS (ang. Revised International Scoring System) uwzględnia del(17p), t(4;14) i t(14;16) jako negatywne czynniki ryzyka. Według ostatnich zaleceń Międzynarodowej Grupy Szpiczakowej (ang. International Myeloma Working Group – IMWG) do zmian wysokiego ryzyka należą t(4;14), t(14;16), t(14;20), del(17p), amp(1q) i równoznaczna z nią del(1p) oraz hipodiploidia. W poniższym artykule przedstawiono definicję wysokiego ryzyka cytogenetycznego w MM oraz wpływ nowych terapii na rokowanie i wyniki leczenia u chorych z tej grupy.

Open access

Michał Taszner, Agata Szymańska and Maria Bieniaszewska

Streszczenie

Wstęp

Standardowe leczenie chłoniaków nie-Hodgkinowskich (non-Hodgkin lymphoma, NHL) oparte jest na stosowanym od ponad 30 lat schemacie CHOP (cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, prednisone). W przypadku niektórych podtypów NHL, wyniki leczenia schematami CHOP-podobnymi są niewystarczające lub wymagają zastosowania uzupełniającej radioterapii. W latach 90-tych XX wieku wprowadzono do praktyki schematy leczenia polegające na podawaniu cytostatyków w długotrwałych wlewach i dawkach dostosowanych do parametrów farmakodynamicznych.

Celem pracy było przedstawienie doświadczenia jednego ośrodka w stosowaniu schematu DA-EPOCH (dose adjusted etoposide, prednisone, vincristine, cyclophosphamide, doxorubicin) w leczeniu NHL.

Materiały i metody

Poddano obserwacji 13 chorych leczonych z powodu trzech różnych podtypów NHL: pierwotnego chłoniaka śródpiersia, chloniaka „szarej strefy“ oraz anaplastycznego chłoniaka z dużych limfocytów T. Chory z NHL z komórek T otrzymał schemat DA-EPOCH, chorzy z NHL B-komórkowymi DA-EPOCH z dodatkiem rituximabu. Ocenę odpowiedzi przeprowadzono metodą pozytonowej tomografii emisyjnej.

Wyniki

W okresie 22 miesięcy podano łącznie 94 cykle DA-EPOCH (+/-R). U wszystkich pacjentów w czasie leczenia zaobserwowano neutropenię poniżej 0,5 G/l. Spośród 13 pacjentów, u 12 oceniono odpowiedź po zakończeniu leczenia. Całkowitą odpowiedź metaboliczną uzyskano u 9 chorych, a u 2 odpowiedź częściową. Całkowity odsetek odpowiedzi wyniósł 91%. U 1 pacjentki zaobserwowano progresję NHL. Obserwowano nieznaczną toksyczność leczenia, głównie hematologiczną. Nie zaobserwowano zgonów związanych z chemioterapią.

Wnioski

Zebrane doświadczenia pozwalają uznać schemat DA-EPOCH za bezpieczny, skuteczny i łatwy do stosowania w warunkach oddziału szpitalnego.

Open access

Grzegorz Madycki

Streszczenie

U pacjentów z pierwszym epizodem niesprowokowanej żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej (ŻChZZ) występuje duże ryzyko nawrotu choroby po zaprzestaniu leczenia przeciwkrzepliwego. U około 20% pacjentów stwierdza się nawrót ŻChZZ w ciągu 2 lat od zaprzestania leczenia [1]. Wydłużenie czasu leczenia przeciwkrzepliwego zmniejsza ryzyko nawrotu, ale wiąże się ze wzrostem liczby powikłań krwotocznych.

W randomizowanym badaniu klinicznym z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo - SURVET (Suledxide in Secondary Prevention of Recurrent Deep Vein Thrombosis), wykazano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania sulodeksydu w zapobieganiu nawrotom ŻChZZ, po zakończeniu leczenia VKA u pacjentów z pierwszym epizodem niesprowokowanej ŻChZZ.

Sulodeksyd podawany doustnie po zakończeniu leczenia przeciwkrzepliwego zmniejsza o 51% ryzyko nawrotu ŻChZZ, bez znaczącego zwiększenia ryzyka krwawienia.

Wyniki badania SURVET udowadniają, że sulodeksyd podawany doustnie mógłby znaleźć zastosowanie jako przedłużenie leczenia przeciwkrzepliwego w zapobieganiu nawrotom ZŻG u pacjentów ze zwiększonym ryzykiem powikłań krwotocznych.

Sulodeksyd jest wysoko oczyszczonym glikozaminoglikanem, zbudowanym z dwóch składowych: heparyny szybko przemieszczającej się w polu elektroforezy (FMH – fast mobility heparin) i siarczanu dermatanu (DS). Wykazuje wiele korzystnych działań na strukturę i funkcję śródbłonka naczyniowego oraz wywiera efekt przeciwzakrzepowy. Obydwie frakcje sulodeksydu – FMH i DS nasilają hamowanie trombiny dzięki jednoczesnej interakcji odpowiednio z antytrombiną i kofaktorem heparynowym II.