Browse

You are looking at 1 - 10 of 37 items for :

  • Pediatrics and Juvenile Medicine x
Clear All
Open access

Suleimman Al-Sweedan, Mona Alassiri, Ghaida Aljamal, Rafat Jafri, Amal Alseraihy and Khawar Siddiqui

Abstract

In MDS, the bone marrow produces abnormal, immature blood cells called blast cells. Imprecise, in half of pediatric MDS, blast count is normal. A retrospective observational study was conducted to review the outcome of our HCT in pediatric patients with MDS. Record of 35 MDS patients after BMT, 1993-2016, were reviewed. Median age at transplant was 4 yrs (0.8-14.8) and median time to transplant from diagnosis 8.1 (2.3-102.5) months. TRM was 17.1% (6); [low risk (LR) = 5 (19.2%) and high risk (HR) = 1 (11.1%)] MDS group succumbed within first 100 days. The rest were fully engrafted; [low risk = 21 (72.4%) and high risk = 8 (27.6%)]. Primary and secondary graft failure was observed in one patient each (2.9%). VOD was seen in 2 patients (5.7%) and 5 (14.3%) had hemorrhagic cystitis. With a median follow-up of 112.4 months and 12 events of mortality, 3-years OS was 68.1% ± 8.0%. No significant risk factor including age, time to transplant, disease risk group, gender, conditioning regimen, source of stem cells, or a GvHD through uni- or multi-variable analyses were found to be associated with OS. Bu/Cy/±ATG conditioning regimen showed a trend of superiority for OS and EFS in our small series. The relapse incidence in our cohort was 11.5% in LR MDS.

Open access

Karolina Kaźmierczak-Siedlecka, Agnieszka Piekarska, Ewelina Lubieniecka-Archutowska, Marcin Bicz, Marcin Folwarski, Wojciech Makarewicz and Jan Maciej Zaucha

Streszczenie

Niedożywienie jest istotnym problemem dotykającym chorych poddanych transplantacji komórek krwiotwórczych (HCT). W okresie wczesnym po HCT, powikłania ze strony przewodu pokarmowego po postępowaniu przygotowawczym prowadzą do zmniejszonej podaży pokarmu i zaburzeń wchłaniania. Nasileniu niedożywienia sprzyja znacznie zwiększony katabolizm oraz rozwój choroby przeszczep przeciw gospodarzowi. Prowadzenie optymalnego leczenia żywieniowego pozostaje istotnym elementem opieki potransplantacyjnej. W pracy przedstawiono znaczenia regularnej oceny stanu odżywienia biorców HCT oraz omówiono dostępne metody leczenia żywieniowego. Żywienie doustne, które należy kontynuować tak długo jak jest to możliwe, można uzupełnić o preparaty wysokobiałkowe i wysokokaloryczne. Jeżeli żywienie doustne nie jest możliwe lub nie pokrywa zapotrzebowanie białkowo-kalorycznego, można rozważyć żywienie dojelitowe, jednak w praktyce klinicznej najczęściej stosowane jest żywienie pozajelitowe. W leczeniu żywieniowym chorych po HCT zastosowanie mogą znaleźć składniki immunomodulujące, w tym glutamina i kwasy tłuszczowe omega-3, oraz prebiotyki i probiotyki, które mogą korzystnie wpłynąć na skład mikrobiomu jelit.

Open access

Marcelina Kaleta, Joanna Zawitkowska, Jerzy R. Kowalczyk and Tomasz Olcha

Abstract

Wielolekowa chemioterapia stanowi podstawę współczesnych metod leczenia nowotworów układu krwiotwórczego u dzieci. Stosując poszczególne grupy leków, należy mieć na uwadze ewentualne ich skutki uboczne, m.in. zaburzenia gastroenterologiczne. Prezentujemy przypadki kliniczne dwóch pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną, leczonych w Klinice Hematologii, Onkologii i Transplantologii Dziecięcej w Lublinie, u których powikłaniem chemioterapii była perforacja jelit. W obydwu przypadkach w trakcie leczenia indukcyjnego wystąpiły silne bóle brzucha. W badaniu fizykalnym stwierdzono wzdęcie brzucha, brak perystaltyki, wypuk bębenkowy, a w wykonanym zdjęciu radiologicznym jamy brzusznej cechy niedrożności oraz perforacji jelit. W trybie pilnym wykonano zabieg chirurgiczny. Zarówno operacja, jak i czas rekonwalescencji były przyczyną długich przerw w chemioterapii, co mogło wpływać na rokowanie. Dotychczas nie zostały opracowane algorytmy dotyczące postępowania w przypadku perforacji u pediatrycznych pacjentów onkologicznych. Szeroko rozumiana profilaktyka stanowi niekwestionowaną rolę w zapobieganiu działaniom niepożądanym leków.

Open access

Łukasz Klasa, Alicja Sadowska-Klasa, Agnieszka Piekarska, Magdalena Dutka, Maria Bieniaszewska, Dariusz Wydra and Jan Maciej Zaucha

Streszczenie

Transplantacja komórek krwiotwórczych (hematopoietic cell transplantation – HCT ) jest ugruntowaną metodą leczenia zarówno nienowotworowych, jak i rozrostowych chorób układu krwiotwórczego. U kobiet wiąże się jednak z występowaniem powikłań wczesnych i późnych dotyczących układu moczowo-płciowego. Konsekwencją gonadotoksycznego postępowania przygotowawczego (chemioterapii i radioterapii) jest przedwczesne wygaśnięcie funkcji jajników. U biorczyń allogenicznych przeszczepów (allogeneic HCT, allo-HCT) dodatkowo występują powikłania związane z występowaniem przewlekłej choroby przeczep przeciw gospodarzowi (chronic graft-versus-host disease – cGvHD) w istotny sposób upośledzające jakość życia kobiet w przypadku zajęcia strefy anogenitalnej (GvHDgyn). Dodatkowo przewlekła immunosupresja sprzyja występowaniu wtórnych nowotworów układu moczowo-płciowego. Pacjentki po HCT, szczególnie obciążone cGvHD, wymagają długoletniej interdyscyplinarnej opieki, włączając opiekę ginekologiczną. W pracy przedstawiono problemy ginekologiczne pacjentek po HCT oraz zaproponowano schemat standardu opieki ginekologicznej po transplantacji na podstawie piśmiennictwa i własnych doświadczeń.

Open access

Agnieszka Szymczyk, Aleksandra Nowaczyńska, Maciej Korpysz, Helena Donica, Agnieszka Bojarska-Junak, Monika Długosz-Danecka, Waldemar Tomczak, Ewa Wąsik-Szczepanek and Iwona Hus

Abstract

Introduction

κ and λ serum free light chains (sFLCs) are produced during physiological lymphopoesis by plasmocytes and B lymphocytes in a constant ratio related to heavy chains. The measurement of sFLC plays an important role in the diagnosis and monitoring of patients with multiple myeloma (MM). The first reports suggested that sFLC disturbances might have prognostic value also in patients with chronic lymphocytic leukemia (CLL). Aim of the study: The aim of the study was to evaluate the relationship between sFLC concentration and recognized prognostic factors and clinical course of CLL. Materials and methods: The sFLC concentration was measured using a latex-enhanced immunoassay in 59 patients with newly diagnosed CLL. The relationship between sFLC concentration and time to start of the treatment (TFT), the response rate to therapy (ORR) and overall survival (OS) was assessed.

Results

A significant correlation was found between sFLC κ concentration and the clinical stage of leukemia according to Rai classification, β-2 microglobulin concentration, LDH activity, CD38 expression, as well as between sFLC λlevel and β-2 microglobulin concentration and platelet count (PLT ). There was also a correlation between the values of summated κ and λ and the clinical stage of disease according to Rai classification, β-2 microglobulin concentration, CD38 expression, white blood cells count (WBC), lymphocyte count (ALC) and hemoglobin (Hgb) concentration. The κ/λ ratio (FCLR) values were significantly different in the CD38+ and CD38- population.

Summary

Simple and reproducible clonality index, which constitutes the sFLC concentration assessment, can be an attractive, potential prognostic marker in patients with CLL, however further studies are needed on a larger group of patients especially in relation to the predictive value of sFLC.

Open access

Edyta Klimczak-Jajor, Joanna Skulimowska, Anna Ejduk, Katarzyna Guz, Małgorzata Uhrynowska and Ewa Brojer

Abstract

Background

This report presents a case of an adult Polish women of Caucasian origin who was heterozygous for the nondeletional mutation: Hb Handsworth (HBA2 or HBA1: c.55G > C, p.Gly19Arg) and deletional (-α3.7) α-thalassemia mutation.

Methods

The HbA2 and HbF levels were measured by microcolumn chromatography and alkaline denaturation procedure, respectively, while electrophoresis was used to detect pathological hemoglobin fraction. The β- and α-globin genotypes were determined by DNA sequencing, gap-polymerase chain reaction, α gene triplication and MLPA.

Results

The HbA2 and HbF levels were normal, but hemoglobin electrophoresis on agarose gel alkaline pH showed a strong band migration in a position of hemoglobin S and faint bands in the neighborhood of band A on acid electrophoresis. Molecular analysis of the alpha globin cluster detected a point mutation at codon 19 in HBA2 (c.55G > C, p.Gl- y19Arg) and deletion -α3.7.

Conclusions

Our compound heterozygosity does not produce severe clinical or hematological symptoms but it is important to say that in our part of Europe such cases do appear. Molecular analysis of the alpha globin cluster is required for correct diagnosis in patients with normal HbA2 levels. Compound heterozygosity was unmasked by molecular diagnosis only.

Open access

Teresa Iwaniec, Joanna Zdziarska and Artur Jurczyszyn

Abstract

Multiple myeloma (MM) is a rare malignancy, characterized by clonal proliferation of plasma cells, secreting monoclonal immunoglobulin. It is usually diagnosed based on histopathologic and immunophenotypic bone marrow examination. Abnormal results of screening coagulation tests, including prothrombin time, activated partial thromboplastin time and thrombin time, are commonly encountered in patients with plasma cell neoplasms. They do not, however, reflect bleeding tendency. We describe a 71-year-old patient who was accidentally diagnosed with multiple myeloma during coagulation diagnostics.

Open access

Dorota Link-Lenczowska and Tomasz Sacha

Streszczenie

Ocena ryzyka w przebiegu PMF opiera się o powszechnie uznawane skale prognostyczne. Wskaźniki IPSS oraz DIPSS bazują na parametrach klinicznych pacjenta, natomiast skala MIPSS uwzględnia dodatkowo mutacje somatyczne. Celem niniejszej pracy było dokonanie oceny ryzyka u chorych na PMF z wykorzystaniem skal IPSS, DIPSS i MIPSS oraz porównanie wyników stratyfikacji w oparciu o te wskaźniki. Według IPSS, DIPSS i MIPSS 10% pacjentów zostało zakwalifikowanych do grupy niskiego ryzyka, odpowiednio 40%, 60% i 35% do pośredniego – 1, a 25%, 20% i 55% do pośredniego – 2. Według IPSS i DIPSS 25% i 10% pacjentów zaszeregowano do grupy wysokiego ryzyka, według MIPSS żaden chory nie spełniał kryteriów kwalifikujących do tej grupy. Do wyższej kategorii ryzyka według MIPSS zakwalifikowano odpowiednio 25% oraz 35% pacjentów kwalifikowanych do niższej kategorii przy pomocy wskaźników IPSS oraz DIPSS (odpowiednio 15% i 23% pacjentów zmieniło kategorię ryzyka z pośredniego – 1 według IPSS i DIPSS na ryzyko pośrednie – 2 według MIPSS). Do niższej kategorii ryzyka według MIPSS przydzielono w sumie 45% pacjentów z kategorii większego ryzyka według skali IPSS i 20% według skali DIPSS. Zastosowanie skali prognostycznej MIPSS może zapewnić większą trafność w identyfikacji osób należących do wyższych kategorii ryzyka i doprowadzić do zmiany leczenia obejmującego także procedurę allo-HSCT.

Open access

Agnieszka Szymczyk, Monika Klimek, Monika Podhorecka, Małgorzata Kowal, Waldemar Tomczak, Justyna Kozińska, Dorota Suszek, Maria Majdan and Marek Hus

Streszczenie

Zespół hemofagocytowy (ang. hemophagocytic lymphohistiocytosis – HLH) charakteryzuje się nieprawidłową aktywacją układu immunologicznego, u podłoża której leżą zmiany genetyczne lub nabyte zaburzenia cytotoksyczności limfocytów T i NK. Objawy kliniczne są niespecyficzne i różnorodne, a postawienie rozpoznania, pomimo dostępności badań dodatkowych, jest niezwykle trudne. W artykule zaprezentowano przypadek kliniczny chorej, u której pierwotnie w obrazie klinicznym dominowała nawracająca gorączka oraz zmiany skórne sugerujące rozpoznanie rumienia guzowatego. Pomimo rozpoczęcia steroidoterapii oraz stosowania empirycznej antybiotykoterapii stan pacjentki nie ulegał poprawie. Do objawów klinicznych dołączyły się splenomegalia oraz zaburzenia w badaniach dodatkowych: trójukładowa cytopenia, hiperferrytynemia, hipertriglicerydemia, hipofibrynogenemia. Ponadto w obrazie histopatologicznym szpiku kostnego stwierdzono obecność hemofagocytów. Na podstawie obrazu klinicznego oraz badań dodatkowych postawiono rozpoznanie HLH. W terapii zastosowano chemioterapię zgodnie z protokołem HLH-2004, uzyskując całkowitą remisję.

Open access

Krzysztof Giannopoulos, Krzysztof Jamroziak, Lidia Usnarska-Zubkiewicz, Dominik Dytfeld, Artur Jurczyszyn, Jan Walewski, Ewa Lech-Marańda, Adam Walter-Croneck, Barbara Pieńkowska-Grela, Tomasz Wróbel, Grzegorz Charliński, Wiesław Wiktor Jędrzejczak, Bogdan Małkowski, Agnieszka Druzd-Sitek, Tadeusz Robak, Joanna Mańko, Sebastian Giebel, Ryszard Czepko, Janusz Meder and Anna Dmoszyńska

Streszczenie

Liczba chorych na szpiczaka plazmocytowego zwiększa się, co jest skutkiem zarówno skuteczniejszej diagnostyki, jak również istotnego przedłużania przeżycia chorych. Zawdzięczamy to dostępności nowych leków w pierwszej i kolejnych liniach leczenia, zmianie koncepcji leczenia i przedłużaniu czasu trwania leczenia, stosując leczenie konsolidujące oraz podtrzymujące do progresji choroby. Poza zmianą koncepcji leczenia, zmienia się obecnie również kryterium czasu rozpoczęcia terapii uwzględniające biomarkery aktywności choroby oraz dużą uwagę przywiązuje się optymalizacji leczenia w oparciu o dowody pochodzące z badań klinicznych. W artykule tym przedstawiono także zalecenia dotyczące rozpoznania i leczenia makroglobulinemii Waldenströma i innych dyskrazji plazmocytowych.